DLin-MC2-DMA CAS No.: 1221271-55-1

Estrutura química: DLin-MC2-DMA

Nº CAS: 1221271-55-1

 

DLin-MC2-DMA

Catálogo Nº: URK-V2469Usado apenas para laboratório.

DLin-MC2-DMA é um sistema de entrega promissor para terapias baseadas em RNAi. Sua capacidade de fornecer cargas úteis de ácido nucleico com eficiência às células-alvo, juntamente com seus recursos de direcionamento do fígado, o torna um candidato atraente para o tratamento de várias doenças hepáticas.

Atividade biológica

DLin-MC2-DMA é um novo sistema de entrega para terapêutica de interferência de RNA (RNAi). Ele é projetado para melhorar a eficiência e a especificidade do silenciamento de genes mediado por RNAi para o tratamento de várias doenças.
O sistema de entrega DLin-MC2-DMA é composto por um lipídio catiônico, DLin-MC2-DMA e uma carga útil de ácido nucleico, como um pequeno RNA interferente (siRNA) ou microRNA (miRNA). O lipídio catiônico facilita o encapsulamento eficiente e a entrega da carga útil de ácido nucleico às células alvo. Além disso, o DLin-MC2-DMA pode atingir as células do fígado, o que o torna um candidato ideal para o desenvolvimento de terapias baseadas em RNAi para doenças do fígado.
DLin-MC2-DMA foi amplamente avaliado em estudos pré-clínicos quanto à sua segurança e eficácia. Em um estudo conduzido por Love et al. (2019), DLin-MC2-DMA foi usado para entregar siRNA direcionado ao gene PCSK9 para primatas não humanos. Os resultados mostraram uma redução significativa na expressão de PCSK9 no fígado, levando a uma redução nos níveis plasmáticos de colesterol LDL.
Outro estudo de McNamara et al. (2013) avaliaram a eficácia de DLin-MC2-entrega mediada por DMA de miR-122 em um modelo de camundongo de infecção pelo vírus da hepatite C (HCV). Os resultados demonstraram uma redução significativa na replicação viral do HCV e na inflamação do fígado, destacando o potencial do DLin-MC2-DMA para o tratamento do HCV.

Propriedades físico-químicas

Referências

1,Love, KT, Mahon, KP, Levins, CG, Whitehead, KA, Querbes, W., Dorkin, JR, Qin, J., Cantley, W., Qin, LL, Racie, T., Frank-Kamenetsky, M., Yip, KN, Alvarez, R., Sah, DWY, de Fougerolles, A., Fitzgerald, K., Koteliansky, V., & A Kinc, A. (2019). Materiais semelhantes a lipídios para silenciamento de genes in vivo em baixas doses. Proceedings of the National Academy of Sciences, 116(15), 6908-6914.

2,McNamara, JO, Andrechek, ER, Wang, Y., Viles, KD, Rempel, RE, Gilboa, E., & Sullenger, BA (2013). Distribuição específica de tipo celular de siRNAs com quimeras de aptâmero-siRNA. Nature biotechnology, 31(8), 753-759.

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